Самое дорогое в мире лекарство — $850 тысяч за дозу. От чего оно лечит? Самые дорогие лекарства

Цены биотехнологических препаратов для редких заболеваний продолжают расти, улетая в стратосферу. Единой цены для самых дорогих лекарств мира нет, и никто не составляет их список. Поэтому Forbes на основании ответов опрошенных биотехнологических аналитиков Уолл-стрит получил предполагаемых кандидатов в данный список. После этого мы опросили производителей, узнав стоимость дозы для типичного взрослого пациента. Так как значение цены не было получено, мы использовали прогнозы аналитиков. И выяснили, что цены меняются в зависимости от дозы, которая варьируется в зависимости от веса пациента и других факторов. Мы включили в наш список лекарства стоимостью от $ 200 000 в год для среднего пациента. Некоторые дорогие лекарства от рака, которые стоят $ 200 000 за год лечения не попали в список, потому что средний пациент принимает их только в течение нескольких месяцев. Итак, это самые дорогие лекарства в мире 2017 .

9. Aldurazyme

Годовая стоимость: $ 200 000 Производитель: Genzyme, BioMarin

Этот препарат лечит синдром Гурлера (MPS I), который приводит пациентов к прекращению морального и физического развития в возрасте 4 лет. Шесть сотен человек в мире страдают от него.

8. Церезим

При болезни Гоше жировые скопления накапливаются в селезенке, печени, легких, костном мозге, а иногда и в головном мозге, в результате чего появляются скелетные расстройства, угасание функций легких и почек. Препарат заменяет фермент, который у пациентов болезни Гоше отсутствуют. Во всем мире, существует 5200 пациентов с этой болезнью.

7. Fabrazyme

Годовая стоимость: $ 200 000 Производитель: Genzyme

Болезнь Фабри вызывает чувство жжения, фиолетовые пятна, увеличение сердца и проблемы с почками. Количество пациентов, имеющих данную болезнь, превышает 2200 человек во всем мире. Седьмая строчка среди самых дорогих лекарств в мире 2015-2016.

6. Arcalyst

Годовая стоимость: $ 250 000 Производитель: Regeneron

Этот препарат лечит синдром Макла-Уэльса, поражающий 2000 человек по всему миру. Данный синдром вызывает повторяющиеся лихорадки, сыпи, боли в суставах и почках.

5. Myozyme

Годовая стоимость: $ 300 000 Производители: Genzyme, BioMarin Pharmaceuticals

Myozyme заменяет фермент, который при болезни Помпе отсутствует. Потенциально смертельное заболевание ослабляет мышцы и увеличивает сердце. Без лечения на поздних стадиях больные, в конечном счете, прикованы к инвалидным коляскам и нуждаются в искусственной вентиляции легких. Девять сотен человек во всем мире страдают от этого заболевания.

4. Cinryze

Годовая стоимость: $ 350 000 Производитель: Вирофарма

Cinryze лечит наследственный ангионевротический отек (НАО) – нарушение иммунной системы, которое вызывает отек в брюшной полости и губ. Болезнь поражает 6000 человек на территории США.

3. Naglazyme

Годовая стоимость: $ 365 000 Производитель: BioMarin Pharmaceuticals

Бронза в рейтинге самые дорогие лекарства. Это лекарство лечит нарушение обмена веществ под названием синдром Марото-Лами (MPS VI), который поражает 1100 человек по всему миру. Симптомы включают в себя увеличенную голову, толстые губы и низкорослость. Пациенты могут быть прикованы к инвалидной коляске с 15 лет.

2. Elaprase

Годовая стоимость: $ 375 000 Производитель: Шир

Это лекарство лечит так называемый синдром Хантера (Мукополисахаридоз II, MPS II), которое вызывает приглаженность носа, увеличение языка, затруднение дыхания и повреждения головного мозга. В мире есть две тысячи пациентов, принимающих это лекарство.

1. Soliris

Годовая стоимость: $ 409 500 Производитель: Alexion Pharmaceuticals

Самое дорогое лекарство в мире . Этот препарат относится к пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ). Оно лечит расстройство, в котором иммунная система разрушает красные кровяные клетки. Без лечения, как правило, смерть наступает в течение 10 лет. Это заболевание поражает 8000 человек на территории США.

Администрация сайта в свою очередь, желает вам крепкого здоровья, всяческих благ и что бы вы не когда не нуждались в столь дорогих лекарствах.

Если компания производит двухсотый по счету генерик парацетамола или очередные леденцы от кашля со вкусом клубники, то ценообразование на ее продукцию будет рыночным. Иначе не продать, даже при наличии звезды-маркетолога и убойной рекламы на каждом билборде. Совсем другое дело, когда препарат претендует на звание панацеи. Тут уже представители «биг фармы» дают полет фантазии, и размах крыльев иногда выходит далеко за привычные рамки.

Редко = дорого

Наиболее дорогими лекарственными средствами, по версии Forbes, являются препараты для лечения орфанных заболеваний. Собственно, это понятно: когда от патологии страдают всего 2–3 тыс. пациентов в мире, не стоит ожидать, что затраты на исследование и разработку покроются за счет масштабных продаж. Единственный способ компенсировать временные и денежные ресурсы – это заложить их в цену. И в таких случаях она может стать просто баснословной.

Так, долгое время пальму первенст­ва среди средств премиум-сегмента держал препарат Soliris (действующее вещество – экулизумаб, производитель – Alexion Pharmaceuticals). Это первый и единственный в США препарат для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии, от которой сегодня страдают 8 тыс. жителей земного шара. Курс лечения чудо-препаратом стоит $409,5 тыс. в год. Ежегодный объем продаж составляет примерно $300 млн. Интересно, что неудача в клиничес­ких испытаниях (Soliris оказался недостаточно эффективным при ревматоидном артрите) обернулась коммерческим успехом: окажись первое показание единственным, препарат стал бы «одним из» прочих со стоимостью около $20 тыс. в год.

Таблетка на миллион

Но спустя два года Soliris был вынужден подвинуться, уступив кресло лидера препарату Glybera (производитель – голландская компания UniQure), одноразовое применение которого обходилось в $1,6 млн. Средство предназначено для лечения дефицита липопротеиназы – еще одного редкого заболевания. Препарат можно оплачивать в рассрочку на 5 лет, хотя для большинст­ва пациентов это вряд ли что-то кардинально меняет. Сегодня дефицит липопротеиназы диагностируется примерно у 1–2 человек из миллиона. В европейских странах таких пациентов насчитывается не более нескольких сотен. Кстати, Glybera стал первым геннотерапевтическим препаратом, одобренным Европейским агентством лекарственных средств для применения на территории ЕС. Сегодня цена препарата значительно снизилась – до $1 млн. Несмотря на фантастическую скидку, Glybera остается самым дорогим лекарственным средством за всю мировую историю.

Заоблачные выси

Вторую, третью и прочие высокие строчки ценового хит-парада также занимают препараты-сироты. В частности, лекарственное средство Elaprase (производитель – американская компания Shire Human Genetic Therapies Inc.) обходится пациентам в $375 тыс. в год. Применяется при синдроме Хантера, от которого страдают около 2 тыс. людей в мире.

Не слишком отстает в цене препарат Naglazyme (производитель – BioMarin Pharmaceuticals) для лечения нарушения обмена веществ под названием синдром Марото-Лами (MPS VI), который поражает 1100 человек по всему миру. Стоимость курса – $365 тыс.

Лекарственное средство Cinryze (производитель – компания ViroPharma Inc.) лечит ангионевротический отек (НАО) – нарушение иммунной системы, которое вызывает отек в брюшной полости и губ. Болезнь поражает 6 тыс. человек на территории США. Курс лечения инновационным препаратом обходится в $350 тыс.

За $300 тыс. могут полечиться люди с болезнью Помпе препаратом Myozime (производитель – компания BioMarin Pharmaceuticals). Препарат заменяет фермент, который отсутствует при данном заболевании. Рынок его применения еще более узок, чем у других дорогостоящих средств, – всего 900 людей в мире.

Высокая стоимость препаратов-сирот вызывает вопросы, но, с другой стороны, приходится радоваться хотя бы тому, что их вообще производят. Еще лет десять назад такие средства попросту не разрабатывались. Сегодня в мире активно продвигается идея обеспечения достойным лечением пациентов с редкими заболеваниями. Для производителей предлагаются всевозможные стимулы – от налоговых льгот до каких-то других преференций в бизнесе. Как результат, только в США в прошлом году из 41 заявки на регистрацию новых препаратов, одобренных FDA, 40 % составили орфанные средства. Согласно данным отчета Центра по исследованиям в области разработки лекарственных средств при Университете Тафтс, за 14-летний период, завершившийся в 2013 году, американский регулятор одобрил 86 орфанных препаратов. Но, как отмечают исследователи, их слишком высокая стоимость приводит к тому, что страховые компании и другие плательщики пересматривают свою политику компенсации. Поэтому не исключено, что даже в странах, имеющих обязательное медицинское страхование, в скором будущем платить за лечение придется самим пациентам. Несмот­ря на существующие угрозы, уникальность такой терапии позволяет производителям диктовать цены на «сиротском» рынке, и, согласно результатам исследования Evaluate, их стоимость в шесть раз выше цен на популярные препараты.

Средневековая виагра
Одним из самых дорогих лекарств, известных миру, были «морские кокосы». Но дерева, рождающего эти плоды, никто никогда не видел. Моряки считали, что «морской кокос» растет прямо в океане и его охраняет мифическая птица Гаруда. А официальная наука утверждала, что орех – плод растения, которое произрастает на дне Индийского океана.
Загадочным «морским кокосам» приписывали множество чудесных свойств. Медики и знахари объявили их панацеей от всех хворей и в один голос утверждали, что эти плоды эффективно излечивают от полового бессилия и приумножают сексуальные возможности мужчин.
Средневековые аптекари торговали настойкой на скорлупе морского ореха с добавлением миндаля. Правда, позволить себе лечиться этими препаратами могли далеко не все. К примеру, на Мальдивских островах вожди племен заранее объявляли все «морские кокосы», которые прибьет к берегам, своими и беспощадно рубили руки любому, кто пытался утаить находку.
Загадка «морских кокосов» была разгадана в XVIII в., когда французские колонисты, исследуя Сейшелы, обнаружили пальмы, буквально усыпанные этими орехами. Цена на них резко упала, а о лечебных свойствах тут же забыли.

Молодые и перспективные

И все же в лекарственном премиум-сегменте бал правят не только орфанные средства. В своем отчете эксперты журнала Forbes учитывали только средства стоимостью от $200 тыс. в год для среднего пациента. Некоторые дорогие препараты от рака, которые также стоят $200 тыс. за год лечения, не попали в список, потому что средний пациент принимает их только в течение нескольких месяцев. Но по факту это не переводит инновационные онкологические препараты в более низкий ценовой сегмент.

По последним прогнозам FirstWord Pharma, 20 лекарственных средств от рака с ожидаемым значительным коммерческим ростом обеспечат глобальные продажи фарминдустрии к 2020 году на сумму в $40 млрд. Уже сегодня стоимость курса новой онкотерапии достигает $6–10 тыс. в месяц, и речь идет не о самом дорогом лечении. Например, препарат «Ревлимид » (производитель – Celgene International Sarl.) обходится в 7 тыс. евро за упаковку, а «Дазатиниб » (производитель – Bristol-Myers Squibb) стоит около 6 тыс. евро.

Считается, что самые дорогие онкологические препараты еще только проходят клинические исследования, и покажут ценовые «зубки» не раньше чем через 5 лет. С другой стороны, есть надежда, что генеричес­кая конкуренция постепенно снизит градус накала. В развитых странах проблема частично решается благодаря высоким общим расходам на здравоохранение и поддержке государства в реализации современных программ лечения онкологических больных. Но даже там пациенты имеют низкий доступ к инновационным средствам из-за их высокой стоимости. В странах же с развивающейся экономикой, таких как Украина, ситуация намного хуже.

«Сиротский» рынок
По данным маркетингового исследования Evaluate, уже к 2020 году продажи в сегменте «сиротских» препаратов составят 19 % от общего объема рынка рецептурных препаратов в США, Японии и Европе, без учета генериков. Исследователи подчеркнули, что ежегодные продажи могут составить $176 млрд к концу этого десятилетия.

Узнать из тысячи

Также эксперты считают, что миллиардами долларов пополнится сегмент препаратов для лечения гепатита С и за счет запуска новых лекарственных средств компаниями AbbVie и Merck. Об этом свидетельствуют показатели препарата Sovaldi (производитель – компания Gilead Sciences Inc.) – стоимость одной таблетки составляет $1 тыс. Объем продаж средства от гепатита через 5 лет после лонча оценивался в $3 млрд.
Собственно, этот препарат можно назвать последней каплей в чаше терпения мирового здравоохранения. Поскольку после его вывода на рынок США вопросом цены на фармацевтическом рынке всерьез заинтересовалась ВОЗ. В прошлом году организация призвала европейские правительства активнее обмениваться опытом по созданию системы эффективного ценообразования на новые лекарственные средства, предназначенные для лечения онкозаболеваний, диабета и гепатита С. Оценка экономической эффективности применения новых лекарств не входит в обязаннос­ти регуляторных органов, выдающих разрешение на применение таких препаратов в клинической практике. Но, учитывая растущие аппетиты производителей, не факт, что ситуация будет оставаться такой и дальше.

Рог дороже золота
Звание самого дорогого лекарства в истории фармации до сих пор сохраняет за собой рог носорога. Спрос на это снадобье постоянно растет. И это вовсе не в дремучие времена знахарей и алхимиков, а сегодня, в XXI в. В своем ежегодном докладе директор управления национальных парков Южной Африки Джеф Гейсфорд сообщил, что на черном рынке цена килограмма носорожьего рога достигла 400 тыс. рандов (почти $60 тыс.) и превысила цену золота. Ученые и защитники природы в один голос утверждают: рог носорога представляет собой примерно то же вещество, что и человеческие волосы и ногти, следовательно, он не имеет никаких лечебных свойств. Но вера в его силу настолько сильна, что все заверения специалистов не дают результата. Несколько лет назад Вьетнаму пришлось отозвать дипломата из посольства в ЮАР после скандала в связи с тем, что он пытался выложить крупную сумму за нелегальный рог.

Протоптанной дорожкой

Если окинуть взглядом мировые ценовые вершины с холма Украины, создается сюрреалистическое ощущение, что речь идет не о лекарственных средствах, а как минимум о редких бриллиантах или автомобилях для миллионеров. Но вряд ли можно поспорить с банальным утверждением, что здоровье дороже всего. Достаточно немного вникнуть в вопрос, чтобы стало ясно: самые дорогие препараты находятся на острие инноваций и реально спасают жизни безнадежных больных. Конечно, местами цены на новинки фармрынка выглядят абсурдно. Тем не менее одно лишь появление подобных лекарственных средств – уже благо.
Ведь конкуренция в мировой фарме очень сильна, и вслед за американскими и европейскими компаниями «подтягиваются» производители генериков, цена неизбежно падает, пока не достигнет более-менее приемлемого уровня. И пусть процесс это не быстрый, но он всегда идет.

К тому же многие страны пытаются его форсировать. Учитывая рост той же онкологической патологии, которая занимает третье место в цивилизованных государствах по показателям смертности, эксперты здравоохранения настаивают на поиске эффективных экономических механизмов, которые дадут пациенту доступ к новым препаратам.

Но пока их ищут, таблетка за миллион остается чем-то вроде анекдота или забавной байки, и в большой мере избавляет аптеки от комплексов по поводу цены на препараты, которыми их сегодня награждают не понимающие экономическую ситуацию посетители.

Источники:
Morrison C. $1-million price tag set for Glybera gene therapy // Trade Secrets. – 2015. – March 3; Forbes; who.int.
Полный список источников находится в редакции.

Самое дорогое в мире лекарство - 850 тысяч долларов за дозу! Запомните это название: Luxturna. Отныне это самый дорогой медицинский препарат, когда-либо бороздивший просторы аптек, пишет журнал Maxim.

Нет, это не лекарство от жадности. Это на самом деле, как сказали бы в Сколково, «инновационный препарат». Настолько инновационный, что компания Spark Therapeutics, разработавшая Luxturna, изначально собиралась продавать его по 1 миллиону долларов за разовую дозу.

Luxturna призвана излечить пациента от предельно скверного заболевания - наследственной слепоты. Препарат излечивает слепоту методом генотерапии (ультрасовременное и действительно действенное направление в современной медицине, основанное на внесении изменений в генетический аппарат соматических клеток пациента).

После того как страховые компании заявили, что миллион - это перебор, неподъемная для бюджета ноша, цену снизили на 15 процентов. Но даже это оставляет Luxturna в ранге самого дорогого лекарственного средства.

Тестирование доказало, что Luxturna действительно восстанавливает зрение у тех, кто имеет редкую форму унаследованной слепоты.

Как эта штука работает?

К счастью, никакого самовнушения - дескать раз уж я заплатил 850 тысяч, то просто обязан выздороветь. После одной инъекции препарата тот воздействует как вирус на сетчатку глаз и заменяет дефектный ген, после чего начинается процесс восстановления зрения. Инъекций потребуется две штуки (по одной на глаз), лечение каждого глаза обойдется в 425 тысяч, что и даст в сумме те самые 850 тысяч.

При этом, как отмечают специалисты, критикующие жадных фармацевтов, цена непомерна даже по меркам новомодной генной терапии. Например, самый дорогостоящий генный препарат против рака крови обходится в 474 тысячи долларов. Не подарок, но все же куда скромнее, нежели Luxturna.

Самое удивительное, что отмечают специалисты, так это реальная угроза того, что, когда страховые компании начнут оплачивать столь баснословно дорогое лечение, фармацевтические корпорации обнаглеют вконец и начнут гнать цены еще выше!

В ФРГ на прошлой неделе отложили вывод на рынок долгожданного препарата, речь идет о первом разрешенном в Европе лекарстве, способном изменить геном человека. Отложили, как говорится в решении комиссии, «до подтверждения терапевтического эффекта». Противники радикального вмешательства в природу человека празднуют победу. При этом немалая часть научного сообщества убеждена: человечество напрасно тормозит прогресс, ведь когда «редактирование» генов станет заурядным лечением, мы не только избавимся от неизлечимых недугов, но и в корне улучшим геном человечества. Готов ли мир к генной терапии, а человек — к разумному самоусовершенствованию, и если да, то появится ли шанс на новый тип лечения у россиян?

В небольшой ампуле с неприметной наклейкой — абсолютно прозрачная жидкость. Это Glybera — самое дорогое лекарство в мире. Курс лечения этим препаратом стоит 1,1 млн евро. Одна ампула (53 тысячи евро) содержит сотни тысяч вирусов, в которые ученые встроили копию работающего гена ЛПЛ (ген липопротеидлипазы) — он отвечает за выработку в мышцах особого фермента, который утилизирует в нашем организме жир. Если ген «ломается», то малейшее количество жирной пищи вызывает тяжелое воспаление поджелудочной железы и закупорку сосудов бляшками.

Механизм действия следующий: попав в организм, «лекарственные» вирусы, согласно своей природе, встраиваются в ДНК человека и заменяют «поломанный» ген правильным. Противники говорят иначе: всего несколько уколов в бедро, и человек становится генномодифицированным организмом (тем самым ГМО), потому что его ДНК включает искусственные кусочки гена. Как бы то ни было, эффект в том, что организм сам начинает производить достаточно ферментов, чтобы управляться с жирами, а человек получает шанс на полноценную жизнь.

Фантастическую стоимость разработчики объясняют тем, что Glybera разрабатывали 25 лет и это потребовало гигантских вложений. К тому же круг потенциальных потребителей препарата узок: это нарушение гена встречается у 1-2 человек на миллион. Получается так: стоимость курса лечения сопоставима с дорогостоящими препаратами, которые таким больным приходится пить всю жизнь, чтобы замещать недостающий фермент.

Впрочем, главным прецедентом в случае выхода на европейский рынок этого препарата были бы не деньги. Вслед за Glybera на рынок ЕС могли бы хлынуть десятки препаратов, меняющих гены,— все, что годами копилось в «кладовых» фармкомпаний. Судя по тому, что Еврокомиссия (правительство ЕС) и Европейское медицинское агентство (ЕМА) зеленый свет дали , Европа опасается отстать в этой области от Китая, где официально разрешены к продаже уже два геннотерапевтических препарата (оба по онкологии).

— Метод, который использовался для доставки копии ЛПЛ в геном, применим к разным препаратам,— подчеркивает Томас Сальмонсон , председатель Комитета по лекарственным препаратам для человека в ЕМА.— Значит, мы можем говорить о лечении многих заболеваний, вызванных сбоем в работе генов.

Так почему же немецкая комиссия (ее официальное название G-BA — Объединенный федеральный комитет) в третий раз с 2012-го отказывается выпустить на рынок этот геннотерапевтический препарат ? Официальное разъяснение предписывает компании-разработчику предоставить «дополнительные данные о терапевтической ценности препарата», но на самом деле похоже, что чиновники перестраховываются: очень уж громкими были скандалы из-за того, что экспериментальные генные препараты уносили жизни людей. Да, сегодня всем ясно, что за этими лекарствами будущее, но брать на себя ответственность за побочные риски чиновники, контролирующие главный фармрынок Европы, снова не стали.

В заговоре с вирусом

Мысль о том, что благодаря вмешательству в гены можно избавить человечество от ранее неизлечимых болезней , будоражила умы ученых с середины 1970-х — едва разработали основные методы генной инженерии. Специалисты с ходу поняли: принципиальное отличие нового способа лечения в том, что он устраняет не следствия болезни , а ее первопричину. Более или менее реальным этот процесс стал после того, как генетики научились соотносить конкретные гены с болезнями. После проекта «Геном человека» (по расшифровке генома) стало понятно: на деле генов, отвечающих за жизнедеятельность организма, меньше, чем думали,— «всего» 20-25 тысяч (а не 100 тысяч). При этом разного рода «поломки» в генах, приводящие к сбоям в работе организма, явление частое.

— В принципе, в любой популяции каждый 150-160-й ребенок страдает тем или иным наследственным заболеванием,— говорит замдиректора Медико-генетического научного центра РАМН Вера Ижевская .— У взрослых эти цифры поменьше: один на 200-250 человек. Эти заболевания не обязательно тяжелые, потому что генетическая патология бывает разная. К примеру, есть ген, из-за которого значительно повышен холестерин. Еще мы знаем, что от 50 до 70 процентов всей врожденной тугоухости и глухоты тоже вызывают дефекты генов. А бывают системные ситуации, когда поражаются и сердце, и глаза, и интеллект.

Первые серьезные попытки «отредактировать» геном принадлежали настоящим светилам генетики, которые в качестве мишеней выбрали тяжелые недуги, связанные с поломкой в конкретном гене. Идея «редактирования» генома была много раз опробована на растениях и животных: в качестве транспорта выбирался вирус, который «нагружали» полезным компонентом. И вот в 1999-м Джеймс Уилсон , руководитель Института генной терапии при Университете Пенсильвании, приступил к испытаниями вирусного носителя для редактирования генома человека. Уилсон спешил: позже выяснится, что он нарушил правила клинических испытаний, в частности умолчал о смерти подопытных обезьян.

Укол с препаратом для изменения генома ввели 18-летнему Джесси Гелсингеру из Аризоны. Джесси страдал редкой болезнью: его печень не вырабатывала фермент, расщепляющий аммиак — побочный продукт жизнедеятельности организма. Обычно от этой патологи умирают, не дожив до пяти лет, но Джесси — особый случай: мутация не передалась ему по наследству, она возникла в организме спонтанно. После инъекции, содержащей «лекарственные» вирусы, у него поднялась температура, затем развилась мультиорганная патология. На второй день юноша умер.

— Джесси провели генотерапию на основе аденовирусов,— объясняет Анча Баранова , профессор Школы системной биологии GMU (США), руководитель Центра по изучению хронических заболеваний метаболизма в Колледже наук GMU, директор по науке Биомедицинского холдинга «Атлас» и член Американского общества генетики человека.— Сейчас от них отказались, потому что у некоторых пациентов они вызывают сильную иммунную реакцию. Узнать, будет она или нет, нельзя до того, как аденовирус попадет в организм. Можно сказать, смерть Джесси стала трагедией не только для его родителей, но и для всей генной терапии. Потому что сразу после нее в мире были приостановлены все работы, связанные с применением генной терапии к человеческому организму.

Научная карьера Уилсона была подорвана, а Институт генной терапии и вовсе закрыт. На все эксперименты с «редактированием» генома человека в США ввели бессрочный мораторий. Ученые возмущались, но мораторий в чем-то пошел на пользу. Начали активно искать новые способы доставки генного лекарства и остановились на ретровирусах. В отличие от аденовирусов они не вызывали возмущения иммунитета, но имели другой недостаток — такие вирусы встраиваются в геном бессистемно, «куда Бог послал».

В 2004-м французы представили препарат для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита — заболевания, при котором ребенок рождается вообще без иммунитета. Всю жизнь, к несчастью, недолгую, он обитает в стерильном помещении и даже с родителями общается в резиновых перчатках. Именно таким детям ввели лекарство, исправляющее дефект в гене. Эффект был потрясающим — у 10 детей начал вырабатываться собственный иммунитет, правда, попутно у двоих развились лейкозы (их, к счастью, удалось вылечить). Как выяснилось, ретровирус встроил «лечебный» ген рядом с геном, вызывающим именно этот рак крови. На генотерапии поставили опять жирный крест: контроль за исследованиями терапии стал до того жестким, что поток инноваций на несколько лет иссяк — и в Европе, и в США. Тогда на первое место вышел Китай.

Made in China

— Почти сразу после этих событий в Китае одобрили к применению два лекарства, связанных с доставкой здоровых генов в опухоль,— Gendicine и Oncorine,— говорит профессор Анча Баранова.— Они предназначены для лечения онкологических заболеваний, более конкретно — активируют ген p53, «отвечающий» за подавление роста раковых клеток.

Интересно, что китайцы спешно вывели на рынок не свои разработки, а препараты, которые были сделаны в Южной Корее и США, но не попали к потребителю из-за законодательных преград. В Поднебесной не так щепетильно относятся к условиям выполнения клинических исследований и, как утверждают скептики, замалчивают истинное количество случаев серьезных побочных эффектов. Иными словами, Китай предпочел выпустить в массовую продажу не до конца проверенный препарат, который поможет большому количеству людей (пусть у кого-то он, возможно, и вызовет непредсказуемые последствия). В Европе и США пошли по другому пути: жизнь потенциальной жертвы побочных эффектов (пусть одну-единственную) поставили выше сотен жизней потенциальных пациентов, которым, по мнению ряда специалистов, этот препарат мог бы помочь.

Пока комиссии по биоэтике решают, кто прав, КНР за прошедшие годы не только получил солидную прибыль от продажи препаратов, но и снискал славу столицы генной терапии — именно в Пекин со всего мира едут лечиться люди с тяжелыми формами рака органов головы и шеи. Это побудило группу исследователей из США в 2013 написать руководству Национального института здоровья (он распределяет бюджет в биомедицинской науке) письмо с призывом отказаться от тотального контроля над генной терапией. Через полгода раздумий чиновники согласились с учеными.

Важно отметить, что после вынужденного моратория многие ученые отказались от прежних вариантов вирусов-транспортеров. Сегодня они отдают предпочтение аденоассоциированному вирусу (AAV): подавляющее число людей являются его носителями, поэтому он не буден встречен в штыки иммунной системой. К тому же у AAV есть одна прекрасная особенность: различные виды вируса встраиваются в определенные органы — в печень, глаза, клетки мозга и, как в случае с Glybera, преимущественно в мышцы. Правда, есть у него и недостатки: он может «увезти» весьма небольшое количество лекарственного материала.

Второй вирус, с которым все активней работают ученые, это, как ни странно, вирус, вызывающий СПИД. Исследователи используют его обезвреженную копию, которая обладает перспективными с точки зрения терапии свойствами: умеет проникать в клетки иммунной системы и при этом не активирует онкогены.

Разбудить потенциал

В последние несколько лет ситуация с новыми «генными» препаратами (все они проходят ту или иную стадию испытаний) в мире выглядит воодушевляюще. Медики научились подавлять с помощью генов развитие сложных лейкозов, восстановили зрение слепым от рождения обезьянам и обратили вспять мышечную дистрофию. При этом в ряде случаев многочисленные уколы не обязательны: например, ген, позволяющий бороться с муковисцидозом (системное наследственное заболевание, которое характеризуется поражением желез внешней секреции и органов дыхания), ученые упаковали в аэрозоль для вдыхания.

К слову говоря, у нас в стране в 2012 году выдали регистрационное удостоверение на собственный геннотерапевтический препарат для лечения тяжелых поражений сосудов ног. Препарат представляет собой человеческий ген VEGF 165, который отвечает за рост новых сосудов. Так, почти незаметно для мира, мы стали второй страной после Китая, разрешившей к применению генную терапию.

Конечно, нерешенных вопросов масса. Например, сегодня научились лечить гемофилию (пока что в опытах на животных), доставляя в небольшое количество генов новую копию, которая отвечает за нормальную выработку фактора свертываемости крови. По сравнению со здоровым организмом такое количество составляет процентов 10, но этого вполне хватит, чтобы, предположим, человек, сломав руку, смог дождаться скорой и не умер от кровопотери. Другое дело — те заболевания, когда ген нужно заменять во всем организме, буквально в каждой его клетке. Здесь наука пока бессильна.

— Надо понимать, что технология встраивания работающей копии гена в геном — не единственная возможность добиться результата,— напоминает профессор Анча Баранова,— иногда проще каким-то образом включить молчащий ген или активировать спящий. В последнее время это делают с помощью двухцепочечных РНК. Представьте себе, что в будущем мы сможем со временем у пожилых понижать работу гена, ответственного за выработку тех самых бляшек в мозгу, из-за которых возникает болезнь Альцгеймера. Это открывает перед человечеством по-настоящему безграничные возможности.

Luxturna лечит не вечернее желание съесть все, что есть в холодильнике. Не жадность. И даже не похмелье. Препарат лечит наследственную слепоту.

В США людей, которым достается скверное наследство в виде слепоты, насчитывается порядка 2 тысяч. Чтобы убить эффект такого “сокровища “, ученые рекомендуют Luxturna . Это препарат из жанра генотерапии (направление в современной медицине, базируется на внесении изменений в генетический аппарат соматических клеток больного ).

Как работает Luxturna :

• вводишь инъекцию → препарат как вирус начинает воздействовать на сетчатку глаз → заменяет “плохой “ ген → начинается восстановление зрения.

Источник: sci-news.com

Цена за дозу для одного глаза — $425 000, для двух — $850 000 соответственно. Разработчик и производитель (американская компания Spark Therapeutics ) сперва хотел было продавать препарат вообще за $1 000 000 .

Но страховые компании заявили: миллион — перебор . Так цену и снизили на 15%. Но от этого не легче, особенно тем двум тысячам американцев, страдающим от наследственной слепоты.

Источник: Market Exclusive

На минуточку

Есть и другие отнюдь не дешевые генные лекарства. Например, препарат от рака крови. Стоит $474 000. Дорого, но, все же, дешевле Luxturna . Специалисты жадных фармацевтов критикуют во всю, обвиняют в жадности и безжалостности. Но генетики из Spark Therapeutics ̶ч̶и̶х̶а̶л̶и̶ отмалчиваются в ответ.

А самое печальное: когда страховые компании будут в состоянии оплачивать столь дорогое лечение, нет гарантий того, что Luxturna станет еще дороже.